Ung thư giai đoạn cuối đã được chữa khỏi hoàn toàn tại Mỹ

Bốn ngày trước, vào ngày 18 tháng 10 năm 2017, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp phép cho Yescarta (tên thương mại của liệu pháp tế bào CAR-T) do Gilead Science phát triển để sử dụng trong Điều trị một số bệnh ung thư.

Thử nghiệm lâm sàng kéo dài 6 tháng ở 101 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu (ung thư hạch không Hodgkin). Đây là những bệnh nhân ở giai đoạn cuối đã mất hết hy vọng sống sót vì cơ thể không đáp ứng với hóa trị và xạ trị. Sau khi điều trị, 36% trong số những bệnh nhân này được chứng minh là hoàn toàn không có dấu hiệu của tế bào ung thư (tỷ lệ chữa khỏi hoàn toàn là 51%, theo thông cáo báo chí của FDA (1)), và 82% có khối u thu nhỏ lại ít nhất 10%. Tuy nhiên, hơn 40% phải đối mặt với các tác dụng phụ như hội chứng giải phóng cytokine, các triệu chứng bao gồm sốt cao, nhức đầu, mệt mỏi, đau nhức, suy giảm bạch cầu và sự hiện diện của chất độc trong não. Hai bệnh nhân tử vong do các biến chứng liên quan đến điều trị (2).

Bạn đang xem: Ung thư giai đoạn cuối đã được chữa khỏi hoàn toàn tại Mỹ

Yescarta có tỷ lệ khỏi bệnh hoàn toàn rất cao và thực sự mang lại niềm hy vọng cho những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu, đặc biệt là những người đã hoàn toàn mất hy vọng với các phương pháp điều trị khác. Tuy nhiên, do tác dụng phụ nguy hiểm nên FDA chỉ chấp thuận điều trị trong trường hợp ít nhất 2 trong 3 phương pháp điều trị thông thường gồm phẫu thuật, hóa trị và xạ trị đều thất bại. Đồng thời, Gilead Sciences (công ty dược sở hữu bản quyền Yescarta) cũng được yêu cầu theo dõi chặt chẽ bệnh nhân sau điều trị.

Yescarta hoạt động như thế nào(3, 4)

Đây là phương pháp điều trị ung thư bằng cách tăng cường hệ thống miễn dịch của bệnh nhân (liệu pháp miễn dịch ung thư). Ung thư là cuộc chiến giữa tế bào ung thư và cơ thể bệnh nhân. Vũ khí của cơ thể là hệ thống miễn dịch, có tế bào T (một loại tế bào bạch cầu) tiêu diệt tế bào ung thư. Tuy nhiên, tế bào ung thư có khả năng vô hiệu hóa các tế bào T này và dần dần đánh bại hệ thống miễn dịch. May mắn thay, các tế bào ung thư dù mạnh mẽ nhưng vẫn bộc lộ điểm yếu của chúng bằng cách tiết ra các kháng nguyên đặc hiệu cho khối u. Những kháng nguyên này hoạt động giống như những “chất chống đuôi” khiến tế bào ung thư bị phát hiện và loại bỏ. Yescarta cung cấp cho cơ thể những tế bào T thông minh và mạnh mẽ có khả năng phát hiện “đuôi” kháng nguyên của tế bào ung thư và tiêu diệt chúng. (Bạn đọc có thể tìm kiếm trên Wikipedia bằng từ khóa tiếng Anh do tác giả cung cấp để tìm hiểu thêm về phần này).

Xem thêm : FDA chấp thuận liệu pháp điều trị loãng xương đầu tiên bằng cách tăng tạo xương

Việc điều trị bắt đầu bằng cách thu thập mẫu máu từ bệnh nhân, phân lập tế bào T và biến đổi gen các tế bào này. Sửa đổi gen giúp gắn một thụ thể (hoặc các thụ thể) vào bề mặt tế bào T được gọi là thụ thể kháng nguyên chimeric, hay CAR. Thụ thể có miền liên kết mục tiêu giúp phát hiện và liên kết với các kháng nguyên cụ thể (“đuôi” của tế bào ung thư) và miền kích hoạt chịu trách nhiệm kích hoạt các tế bào T được kích hoạt khi liên kết với kháng nguyên. Các thế hệ tế bào CAR-T mới hơn cũng có thêm các miền “kích thích” giúp tăng cường phản ứng của hệ miễn dịch. Các tế bào T tự nhiên của cơ thể không có các thụ thể này và do đó không thể đánh bại các tế bào ung thư.

Sau khi được “thiết kế”, tế bào CAR-T sẽ được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm và nhân lên thành hàng trăm triệu bản sao. Hàng trăm triệu bản sao này sau đó sẽ được trả lại cho bệnh nhân.

Bên trong cơ thể bệnh nhân, các tế bào T thông minh tiếp tục nhân lên nhiều lần. Được hướng dẫn bởi các thụ thể, chúng tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư có “đuôi” kháng nguyên cụ thể. Số lượng tế bào T đủ lớn và đủ thông minh sẽ giúp loại bỏ hoàn toàn tế bào ung thư.

Nhược điểm của tế bào CAR-T

Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy đây là một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn. Tuy nhiên, phương pháp này cũng có một số hạn chế:

1. Độ đặc hiệu: Do việc điều trị dựa trên thiết kế thông minh của tế bào T nên độ đặc hiệu rất cao. Cơ quan thụ cảm giống như một chiếc ổ khóa chỉ có thể mở được bằng chìa khóa (kháng nguyên). Do đó, tế bào T thông minh chỉ có thể được sử dụng để điều trị một loại ung thư. Yescarta (một phương pháp đã được FDA chứng nhận) được thiết kế để tương tác với protein CD19, một loại kháng nguyên đối với một số loại bệnh bạch cầu, vì vậy Yescarta chỉ có thể điều trị bệnh bạch cầu (ung thư hạch không Hodgkin). Ngoài ra, tế bào T được lấy từ cơ thể bệnh nhân nên mỗi người cần một loại “thuốc sống” được thiết kế riêng. Nói cách khác, thuốc của người này không thể chữa khỏi bệnh của người khác. Tính đặc hiệu này có thể dẫn đến những nhược điểm khác của phương pháp điều trị, chẳng hạn như thời gian và chi phí.
2. Hiện tượng mất kháng nguyên đặc hiệu: Như đã đề cập ở trên, kháng nguyên đặc hiệu (kháng nguyên) chính là “đuôi chống vật chủ” và là điểm yếu của tế bào ung thư. Thật không may, những kháng nguyên này có thể bị mất theo thời gian, khiến tế bào T thông minh mất đi tính hiệu quả.
3. Thời gian: Có thể mất vài tuần để thiết kế tế bào T thông minh cho bệnh nhân và nuôi chúng trong phòng thí nghiệm để nhân lên hàng trăm triệu bản sao. Tuy nhiên, một số phòng thí nghiệm gần đây đã thông báo rằng họ có thể hoàn thành nhiệm vụ này trong vài ngày (3).
4. Chi phí: Đây được cho là nhược điểm lớn nhất của phương pháp điều trị này. Một lần điều trị bằng Yescarta có giá 373.000 USD, tương đương khoảng 8,5 tỷ đồng. Tuy nhiên, chi phí này có thể bao gồm cả việc theo dõi và điều trị tại bệnh viện sau khi “uống thuốc”. Ở Hoa Kỳ, số tiền này có thể lên tới hàng chục nghìn đô la mỗi ngày. Nếu điều này là đúng thì việc chế tạo tế bào T sẽ chỉ tốn hàng chục nghìn đô la.

Tác giả thậm chí còn lạc quan rằng nếu Việt Nam mua bản quyền và chịu trách nhiệm thiết kế tế bào T trong tương lai thì chi phí chắc chắn sẽ chỉ hàng chục triệu đồng. Mặc dù số tiền này không hề nhỏ so với thu nhập bình quân của người Việt nhưng có lẽ vẫn còn kém rất nhiều so với chi phí mà bệnh nhân ung thư ở Việt Nam phải bỏ ra hiện nay. Những nhược điểm trên của Yescarta đang được điều tra (như hình bên dưới). Tương lai chắc chắn sẽ mang lại những phương pháp điều trị tiên tiến, ít đặc hiệu hơn và ít tốn kém hơn nhiều.

Tương lai của tế bào CAR-T

Xem thêm : Loạn dưỡng xương do thận – Renal osteodystrophy

Nhiều tế bào CAR-T thế hệ mới đang được nghiên cứu khẩn cấp với tính đặc hiệu được cải thiện, từ đó giúp tế bào T phản ứng thông minh khi mất kháng nguyên, giảm thời gian thiết kế và giảm chi phí điều trị. Các hướng nghiên cứu (5) hiện đang được thực hiện như sau:

• Tế bào CAR-T được thiết kế để liên kết nhiều kháng nguyên cùng lúc, giúp đối phó với tình trạng mất kháng nguyên và giúp điều trị nhiều loại ung thư khác nhau.
• Tế bào CAR-T được thiết kế sẵn từ người hiến tặng chứ không phải từ bệnh nhân để giảm thiểu thời gian chờ đợi và giảm tính đặc hiệu của phương pháp (không được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân).
• Thiết kế tế bào T với chế độ “bật-tắt” để giảm thiểu tác dụng phụ.

Lưu ý: Yescarta không phải là liệu pháp tế bào T đầu tiên được FDA chấp thuận. Hai tháng trước (tháng 8 năm 2017), FDA đã phê duyệt Kymriah của Novatis. Sau 3 tháng điều trị bằng Kymriah, 83% bệnh nhân (52/63) được tuyên bố khỏi ung thư hoàn toàn. Tuy nhiên, một lần điều trị bằng Kymriah có giá 475.000 USD, tương đương gần 11 tỷ đồng. Bạn đọc có thể tìm hiểu thêm về Kymriah bằng cách tham khảo link 5.

1. https://www.fda.gov/…/News…/PressAnnouncements/ucm581216.htm2. https://www.statnews.com/2017/10/18/gilead-car-t-approval/3. https://www.cancer.gov/about…/ Treatment/research/car-t-cells4. https://labiotech.eu/car-t-therapy-cancer-review/5. https://www.novartis.com/…/novartis-receives-first-ever-fda…

Tác giả đã kiểm tra nhiều tài liệu tham khảo nhưng vẫn chưa chắc chắn rằng đây là phương pháp điều trị đầu tiên đánh bại hoàn toàn bệnh ung thư. Nhiều loại thuốc trước đây đã được cấp phép sử dụng cho bệnh nhân ung thư, nhưng tất cả đều chỉ đề cập đến “tỷ lệ đáp ứng khách quan” hoặc khả năng đáp ứng với thuốc – được đo bằng việc giảm kích thước khối u. Chỉ những phương pháp được giới thiệu dưới đây sử dụng “tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn” hoặc “tất cả các dấu hiệu ung thư biến mất”, “đáp ứng hoàn toàn”… mới có thể hiểu là chữa khỏi hoàn toàn. Vui lòng giúp đỡ nếu bạn có thể xác nhận hoặc phủ nhận đây là phương pháp chữa bệnh ung thư số 1.

(Tác giả không chịu trách nhiệm về những thông tin có trong bài viết. Đây không phải là chuyên môn chính của tác giả nên dù đã rất cố gắng nhưng bài viết không tránh khỏi sai sót. Rất mong nhận được những đóng góp ý kiến ​​của các bạn).

Nguồn: ÔNG CHÚ SÌN SÚ
Chuyên mục: Y tế, sức khỏe

Nguồn: https://ongchusinsu.com
Danh mục: Y tế, Sức khỏe