EMA: khuyến cáo cấp phép cho Amglidia (glibenclamide), thuốc đầu tiên trong điều trị đái tháo đường sơ sinh

Đây là dạng bào chế mới của glyburide được phát triển đặc biệt để sử dụng cho trẻ sơ sinh, trẻ bú mẹ và trẻ nhỏ. Ủy ban Sản phẩm Thuốc dùng cho Con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) gần đây đã đưa ra các khuyến nghị liên quan đến việc cấp phép tiếp thị Amglidia (glyburide) tại Liên minh Châu Âu (EU), một loại thuốc điều trị bệnh tiểu đường ở trẻ sơ sinh, để sử dụng trong trẻ sơ sinh và trẻ em.

Bệnh tiểu đường ở trẻ sơ sinh là một dạng bệnh tiểu đường cực kỳ hiếm gặp được chẩn đoán trong vòng 6 tháng sau khi sinh. Căn bệnh này có thể đe dọa tính mạng và gây suy nhược do các triệu chứng do lượng đường trong máu cao và nguy cơ nhiễm toan ceto. Những người mắc bệnh tiểu đường có thể phát triển một tình trạng rất nghiêm trọng gọi là nhiễm toan ceton nếu cơ thể bắt đầu sử dụng hết insulin và tạo ra thể ketone. trong cơ thể. Nhiều đột biến gen khác nhau đã được xác định là nguyên nhân gây ra dạng bệnh tiểu đường này.

Amglidia là một dạng liều uống mới của glyburide, hoạt chất được cấp phép để điều trị bệnh tiểu đường loại 2, được phát triển đặc biệt để sử dụng cho trẻ sơ sinh mắc bệnh tiểu đường nguyên phát, trẻ sơ sinh bú sữa mẹ và trẻ nhỏ.

Amglidia tác động lên các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy bằng cách liên kết với các kênh kali nhạy cảm ATP (KATP), kiểm soát việc giải phóng insulin. Ở nhiều trẻ sơ sinh mắc bệnh tiểu đường, do đột biến gen khiến kênh KATP bị trục trặc, tế bào tuyến tụy sản xuất insulin nhưng không thể giải phóng vào máu, dẫn đến thiếu insulin trong máu, dẫn đến các triệu chứng tiểu đường. Tác dụng của Glibenclamide trên kênh KATP giúp khôi phục khả năng giải phóng insulin vào máu. Những tác dụng này được kỳ vọng sẽ giúp giảm các triệu chứng của bệnh tiểu đường ở trẻ sơ sinh.

Hiện nay, để điều trị bệnh tiểu đường ở trẻ sơ sinh, các bác sĩ kê đơn thuốc insulin tại nhà hoặc thuốc viên có chứa glyburide bán sẵn trên thị trường cho các chỉ định không được cấp phép (chỉ được cấp phép sử dụng cho người lớn). Để phù hợp cho trẻ em, viên thuốc này được nghiền nát và trộn với một lượng nhỏ nước cho trẻ uống; hỗn hợp này có thể cho trẻ uống qua ống tiêm. Cách tiếp cận này có thể dẫn đến sai sót trong sử dụng thuốc, tiềm ẩn nguy cơ quá liều hoặc thiếu liều. Amglidia được sản xuất để giải quyết những nhu cầu về liều lượng glyburide chính xác hơn. Ngoài ra, bệnh nhi dùng Amglidia có thể không cần điều trị bằng insulin bổ sung hoặc giảm liều insulin.

Những lợi ích của Amglidia được hỗ trợ bởi dữ liệu tài liệu cũng như các nghiên cứu về sinh khả dụng và nghiên cứu NEOGLI. Vì căn bệnh này rất hiếm nên chỉ có 10 bệnh nhi được đưa vào nghiên cứu NEOGLI. Các nghiên cứu cho thấy việc kiểm soát lượng đường trong máu vẫn ổn định sau khi chuyển từ dạng viên nghiền sang dạng hỗn dịch uống.

Vì bệnh tiểu đường ở trẻ sơ sinh là một căn bệnh rất hiếm gặp nên Amglidia đã được đưa vào chương trình thuốc điều trị bệnh hiếm gặp vào tháng 1 năm 2016. Như mọi khi, tại thời điểm phê duyệt, quy trình phê duyệt nêu trên sẽ được Ủy ban Thuốc dành cho Trẻ mồ côi (COMP-EMA) của EMA xem xét để xác định xem thông tin hiện có có cho phép ủy quyền duy trì trạng thái điều trị bệnh hiếm gặp của Amglidia và được cấp giấy phép hay không. thời hạn 10 năm. Tiếp thị độc quyền.

Sự chấp thuận của CHMP tại cuộc họp tháng 2 năm 2018 là một bước trung gian trên con đường tiếp cận bệnh nhân của Amglidia. Ý kiến ​​này sẽ được gửi đến Ủy ban Châu Âu để đưa ra quyết định về cấp phép tiếp thị trên toàn EU. Sau khi giấy phép tiếp thị được cấp, các quyết định về giá cả và tỷ lệ hoàn trả sẽ được đưa ra ở cấp quốc gia thành viên, có tính đến vai trò/việc sử dụng thuốc có thể có đối với sức khỏe toàn thân ở quốc gia đó.

Amglidia được đăng ký bởi AMMTeK.

Nguồn: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-medicine-treat-neonatal-diabetes

Nguồn: ÔNG CHÚ SÌN SÚ
Chuyên mục: Y tế, sức khỏe