DANH SÁCH THUỐC ĐƯỢC FDA PHÊ CHUẨN TRONG NĂM 2018

Năm 2018 là một năm thành công đối với Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) khi Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc (CDER) đã phê duyệt 59 loại thuốc mới, trong đó có 19 loại thuốc hạng nhất, 34 loại thuốc chữa bệnh hiếm gặp mới và 1 loại thuốc mới. . Bảy sinh học đã được ghi lại.

Năm 2018 có 59 loại thuốc được cấp phép, nhiều nhất trong hơn 10 năm; năm 2017 có 46 loại thuốc mới được cấp phép và năm 2016 có 22 loại thuốc mới được cấp phép. Từ năm 2009 đến 2017, CDER phê duyệt trung bình khoảng 33 loại thuốc mới mỗi năm.

Trong số 59 loại thuốc mới được CDER phê duyệt, 43 (73%) được ưu tiên xem xét, 24 (41%) được xem xét nhanh và 14 (24%) được chỉ định là liệu pháp đột phá. Các quyết định về tất cả 59 loại thuốc thường được hoàn thành vào hoặc trước ngày mục tiêu.

Năm 2018, loại thuốc có nguồn gốc từ cần sa đầu tiên đã nhận được sự chấp thuận của FDA, một công thức tinh khiết của cannabidiol (Dung dịch uống Epidiolex, GW Pharmaceuticals) để điều trị các cơn động kinh liên quan đến hai dạng động kinh hiếm gặp (hội chứng Lennox-Gastaut) ở bệnh nhân cao tuổi 2 tuổi tuổi trên.

FDA cũng phê duyệt loại thuốc mới thứ hai để điều trị hội chứng Dravet, Stiripentol (Diacomit, Biocodex). Thuốc này và Epidiolex là phương pháp điều trị duy nhất được FDA chấp thuận cho bệnh nhân mắc hội chứng Dravet.

Các phê duyệt thuốc đáng chú ý khác để điều trị các bệnh hiếm gặp hoặc bệnh mồ côi ảnh hưởng đến 200.000 người Mỹ trở xuống bao gồm:

• Migalastat (Galafold, Amicus Therapeutics) là thuốc dùng để điều trị bệnh Fabry do đột biến gen, được xác định bằng dữ liệu thử nghiệm in vitro. Migalastat là loại thuốc uống đầu tiên điều trị bệnh Fabry và là phương pháp điều trị mới đầu tiên được phê duyệt để điều trị căn bệnh hiếm gặp này ở Hoa Kỳ sau 15 năm.
• Burosumab (Crysvita, Ultragenyx Pharmaceutical Inc) là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị chứng giảm phosphat máu liên kết với nhiễm sắc thể X, một dạng bệnh còi xương di truyền hiếm gặp ở người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên.
• Pegvaliase (Palynziq, BioMarin Pharmaceutical Inc), dành cho người lớn mắc chứng rối loạn di truyền hiếm gặp phenylketonuria (PKU). Palynziq là liệu pháp thay thế enzyme được phê duyệt đầu tiên nhằm vào nguyên nhân cơ bản của PKU.
• Amifampridine (Firdapse, Catalyst Pharmaceuticals) là thuốc chẹn kênh kali và là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị hội chứng nhược cơ Lambert-Eaton ở người lớn.
• Cearermin (Oxervate, Dompé Farmaceutici SpA) được sử dụng để điều trị viêm giác mạc thần kinh, một căn bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng ảnh hưởng đến giác mạc của mắt.
• Elapegademase (Revcovi, Lead Biosciences) được chỉ định cho người lớn và trẻ em bị suy giảm miễn dịch kết hợp trầm trọng adenosine deaminase (ADA-SCID), một rối loạn chuyển hóa hiếm gặp có thể gây ra bệnh nghiêm trọng và đe dọa tính mạng nếu không điều trị.
• Các loại thuốc hạng nhất đáng chú ý bao gồm lofexidine hydrochloride (Lucemyra, WorldMeds, USA), loại thuốc không chứa opioid đầu tiên được phê duyệt để giúp giảm các triệu chứng cai nghiện opioid và tạo điều kiện cho việc cai nghiện opioid đột ngột ở người lớn.

Nguồn: https://www.medscape.com/viewarticle/907364?fbclid=IwAR3ScMJ9Rmh3KcfIx8ztKC4m7voOQUfq4TTNOJzarvKvL7k5LltAPRYwDSQ

Nguồn: ÔNG CHÚ SÌN SÚ
Chuyên mục: Y tế, sức khỏe